قال باحثون من معهد صحة الطفل في جامعة لندن ان امل الشفاء يلوح الان امام المصابين بضمور العضلات، وذلك من خلال تطوير علاج يعمل على ازالة الجزء المتضرر من الجين المسؤول عن انتاج بروتين الديستروفين والمساهم في سلامة العضلات، متيحا بذلك المجال لاعادة انتاجه لدى المصابين. وقام موقع مجلة The Lancet الطبية بنشر الدراسة والتي شملت 19 من الاطفال المصابين. وقال المركز الخيري البريطاني لابحاث ضمور العضلات حول هذا العلاج بانه الامل الحقيقي بعد 50 عاما من الابحاث المضنية.
يعدّ انتاج الديستروفين من مهمة شيفرة الجين المسؤول عنه، ويحصل المرض في حال الطفرات الوراثية التي من شانها تعطيل هذه الشيفرة. وتم اجراء العديد من الابحاث التي من شانها اعادة انتاج جين سليم من خلال زراعة الخلاية الجذعية ومعالجة الجينات لتاتي هذه الدراسة الجديدة بافضل علاج ممكن. اذ قام الباحثون باستخدام جزء معدل جينيا من جانب واحد من شريط RNA والذي سمي بـ (القاطع)، فيعمل على ازالة جزء من شيفرة الجين المتلفة ليسمح له بمعالجة شيفرته عن طريق مطابقته لاي من جانبيه، اي القاطع.
وقال البروفيسور فرانسيسكو مانتوني، قائد فريق هذا البحث، ان 7 اطفال ممن شملهم العلاج قد بدا لديهم انتاج البروتين. وافضلها كان انتاج بما يعادل 20% منه. وان هذه نتيجة مذهلة في تاريخ الابحاث، وخاصة ان الدراسة استمرت لـ 12 اسبوع فقط. واضاف ان تعديل جزيء الـ RNA كان لطفرة محددة فقط، وعليه فان تطويره سيعالج 13% فقط من المصابين. اما الطفرة الاكثر شيوعا، فستلزمها قاطع اخر، اي تعديل اخر على RNA والذي سيستفيد منه 11% من المصابين الاخرين.
ومن الجدير بالذكر ان هذا المرض يصيب 3.500 من الذكور حديثي الولادة. ويبداون في خسارة العضلات، وتتوقف لديهم القدرة على المشي بعمر الـ 10 اعوام. كما ويبدأ بتهديد حياتهم قبل بلوغهم سن الثلاثين، وذلك عند قضائه على العضلات المسؤولة عن التنفس وتدفق الدم في ارجاء الجسم.